Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose Tipo VI (clique aqui)
Atenção: Para consultar as atualizações dos medicamentos e de CID-10 desta patologia, favor acessar o SISTEMA DE GERENCIAMENTO DA TABELA UNIFICADA DE PROCEDIMENTOS (SIGTAP)
AVALIAÇÃO GERAL:
Exame que demonstre a atividade da enzima ASB;
Exame que demonstre a atividade de pelo menos outra sulfatase (arilsulfatase A, arilsulfatase B, heparan N-sulfatase ou iduronato-sulfatase) avaliada na mesma amostra e pelo mesmo método.
Exame que demonstre GAGs totais na urina ou de excreção aumentada de DS;
AVALIAÇÃO NEUROLÓGICA:
Exame neurológico;
RNM do crânio;
RNM da coluna ;
Velocidade de condução do nervo mediano;
Avaliação do neurodesenvolvimento;
AVALIAÇÃO OFTALMOLÓGICA (acuidade visual, retina, córnea)
AUDIOMETRIA
AVALIAÇÃO FUNCIONAL:
Ecocardiograma
Eletrocardiograma
TC12M
CVF/VEF1 (espirometria)
Polissonografia
AVALIAÇÃO DA MOBILIDADE ARTICULAR:
- RAIO-X ÓSSEO
GAGs urinários. Periodicidade: a cada 6 meses
Exame que demonstre a atividade da enzima ASB Periodicidade: a cada 6 meses
Exame que demonstre a atividade de pelo menos outra sulfatase (arilsulfatase A, arilsulfatase B, heparan N-sulfatase ou iduronato-sulfatase) avaliada na mesma amostra e pelo mesmo método. Periodicidade: a cada 6 meses
Relatório Médico com:
CID;
História médica(descrição clínica detalhada dos sinais e sintomas, informando se o paciente apresenta regressão neurológica, conforme PCDT de Mucopolissacaridose Tipo VI;
Aconselhamento Genético ;
Determinação da adesão ao acompanhamento/tratamento;
Peso/altura ;
Pressão arterial
Informações sobre a Hepatimetria (exame físico);
Questionário de qualidade de vida validado;
informações de adesão ao tratamento, e revisão do número de infusões
Capital
Cimeb - Centro de Medicamentos Especializados da Bahia
Parque Solar Boa vista
End: Av. Laurindo Régis, s/nº - Engenho Velho de Brotas, Salvador - BA, CEP 40240-550
Tel/Fax da farmácia: 3116-4935/31171645
Horário: 8h às 18h
E-mail:cimeb@saude.ba.gov.br
Interior
Bases Regionais de Saúde e Núcleos Regionais de Saúde (antigas DIRES)
Outros exames complementares poderão ser solicitados pela Unidade de Referência, dependendo da situação clínica do paciente.
Pacientes já em uso da GALSUFASE 1 MG/ML SOLUÇÃO INJETÁVEL (POR FRASCO AMPOLA DE 5 ML) deverão encaminhar-se para cadastro em uma da unidades do Ceaf e apresentar os documentos, exames e relatórios de monitoramento. (Reforçamos que os exames enzimáticos e os GAGs totais na urina possuem validade de 6 meses).
Os critérios de interrupção do tratamento:
▶ Pacientes que não apresentarem melhora após 6 meses de tratamento em pelo menos uma das seguintes manifestações clínicas que comprovadamente respondem ao tratamento com TRE: TC6M (melhora definida como o aumento da distância percorrida, em relação ao período basal, de pelo menos 45m); OU níveis basais de GAGs urinários (redução dos níveis urinários de GAGs em pelo menos 60% em relação aos níveis basais); OU função pulmonar medida por espirometria (melhora definida como aumento da CVF ou do VEF1, na ausência de uso concomitante de bronco dilatador, em pelo menos 10% em relação aos níveis basais);
▶ Pacientes que desenvolverem condição irreversível que implique em morte iminente, cujo prognóstico não se alterará devido ao uso da TRE, como resultado da MPS VI ou de outra doença associada, em acordo entre mais de um especialista.
▶ Pacientes que não apresentarem pelo menos 50% de adesão ao número de infusões previstas em um ano, ou ao número de consultas previstas em um ano, ou ao número de avaliações previstas em um ano com o médico responsável pelo seguimento do paciente, desde que previamente inseridos, sem sucesso, em programa específico para melhora de adesão, ou seja, pacientes que, mesmo após o programa, não comparecerem a pelo menos 50% do número de infusões, consultas ou avaliações previstas em um ano;
▶ Pacientes que apresentarem hipersensibilidade ou reação adversa grave (choque anafilático, risco de óbito) ao uso da galsulfase, que não podem ser controladas com segurança utilizando medidas terapêuticas e preventivas apropriadas;
▶ Pacientes com idade > 18 anos que, após serem devidamente informados sobre os riscos e benefícios de sua decisão, optarem por não mais se submeterem ao tratamento com TRE IV com galsulfase.
Data da atualização: 15/12/2020
